小檗碱，也被称为黄连素，是一种从传统中药材黄连中提取的有效成分，具有显著的抗感染特性，被广泛用于治疗腹泻及其他肠道感染问题，其疗效得到了历史的验证。随着现代科学的深入探索，小檗碱展现出了一系列前所未有的药理特性。
小檗碱（即黄连素）作为一种季铵类生物碱，可从黄连的根茎中提取，同时也能通过黄柏或三棵针获取，或借助人工合成技术制备。这种物质通常呈现为黄色针状结晶，具有非常强烈的苦味（其苦涩程度足以让人难以忍受，不建议尝试咀嚼[捂脸]）。当口服进入人体后，小檗碱的吸收量极少，绝大部分会残留在胃肠腔内。
黄连这一传统中药，以其清热解毒的功效而闻名，在治疗腹泻方面已有数千年的应用历史。小檗碱能够有效抑制痢疾志贺菌、弗氏志贺菌、沙门菌以及金黄色葡萄球菌等多种肠道细菌的生长，同时维持肠道微环境的平衡，保护胃肠道黏膜，从而有效应对由肠道感染引发的腹泻问题。
最新科学研究表明小檗碱及其衍生物在治疗高血脂、糖尿病、心律失常、精神类疾病、免疫系统疾病、阿尔茨海默病、高血压、肥胖、消化道溃疡、肿瘤等多种疾病方面均表现出良好的治疗效果，为这一古老药物注入了新的活力和广阔的应用前景。
其在血糖控制方面的作用：在葡萄糖的刺激下，小檗碱能够促进MIN6胰岛细胞中胰岛素的分泌和细胞增殖，展现出类似胰岛素促泌剂的效果；小檗碱还能激活磷酸腺苷活化蛋白激酶信号通路，修复受损的胰岛细胞，进而促进大鼠胰岛素的分泌。小檗碱能够有效抑制白细胞介素-6和肿瘤坏死因子-α等促炎性细胞因子的产生，调节胰岛素受体底物1的表达及丝氨酸/苏氨酸激酶的磷酸化，从而优化胰岛素信号级联反应，缓解胰岛素抵抗。这些特性使得小檗碱在协助控制血糖方面具有巨大的应用潜力。
其在肿瘤治疗方面的潜力：2020年，上海交通大学医学院附属仁济医院消化科的房静远团队在《柳叶刀·胃肠病学和肝脏病学》杂志上发表的研究指出，每日两次服用黄连素（每次0.3g）能够显著降低结肠腺瘤的复发风险（降低23%），并且在试验过程中仅有6名（1%）受试者报告了便秘的副作用。
此外，小檗碱在心脑血管疾病领域的研究也相当广泛。K+通道、Ca+通道、胆碱酯酶、M受体、腺苷受体等均是小檗碱能够作用的靶点，因此，小檗碱在心血管疾病治疗领域被视为极具研究价值和应用前景的先导化合物。其抗炎特性也备受关注，小檗碱能够有效抑制白细胞的黏附、抑制NF-κB的活化，以及抑制TNF-α、IL-1β、IL-6、TGF-β、IL-8等炎症因子的产生和释放。
随着小檗碱新药理作用的不断发现，这些新特性为小檗碱未来的临床应用开辟了新的道路。然而，小檗碱的部分新药理作用目前仍处于实验研究阶段，缺乏足够的临床数据支持，因此，这些新药理作用能否最终获得临床的广泛认可，还需要进一步深入的研究。
小檗碱在口服后，被人体血液吸收的量非常有限，因此其副作用相对较小。常见的副作用包括便秘，偶尔可能出现恶心、呕吐、皮疹及发热。有报道称小檗碱可能引发B族维生素吸收障碍以及严重的过敏反应。
1.对小檗碱过敏的人群以及患有溶血性贫血的患者应禁止使用。遗传6-磷酸葡萄糖脱氢酶缺乏的儿童也应禁用，因为小檗碱可能引发溶血性贫血导致黄疸。妊娠期头三个月的妇女应慎用小檗碱。
2.小檗碱不应与含有鞣质的中药同时使用。小檗碱作为一种生物碱，而鞣质是生物碱的沉淀剂，两者结合会形成难溶性的鞣酸盐沉淀，从而降低疗效。例如，大黄、五倍子、侧柏叶、地榆、金樱子、苦参等中药以及牛黄解毒丸、六味地黄丸、黄连上清丸、麻仁丸等含鞣酸的中成药都应避免与小檗碱合用。
3.小檗碱并非适用于所有类型的腹泻，它仅适用于感染性腹泻的治疗。
4.小檗碱不能用于预防腹泻，长期使用可能导致产生耐药性。
5.小檗碱与复方黄连素片有所不同：复方黄连素片以小檗碱为主药，是治疗痢疾的有效药物，辅以木香、白芍行气止痛，缓解脐周胀痛及痢疾里急后重；佐以吴茱萸温中散寒。诸药合用，具有清肠热、行气缓急、止痛止泻的功效，适用于大肠湿热引起的腹泻。一般症状表现为赤白脓血便；便意频繁，但排出量不多；或急性腹泻，肛门灼热；肠炎、痢疾患者出现上述症状时适用。由于含有吴茱萸，对于一些寒性的感染性腹泻有更好的治疗效果；同时含有木香，可以理气，因此止泻止痛的效果可能比单纯的小檗碱片更好。因此，使用复方黄连素片时需要根据具体病情进行辨证用药。
6.长期使用小檗碱，应在医生的指导下进行合理用药。